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全反式維甲酸、活性維生素（sù）D3聯合（hé）雄激素對MDS-RA的療效追蹤（zōng）觀察

2020-07-20 11:28:00

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骨髓（suǐ）增生異（yì）常綜（zōng）合征（zhēng）(MDS)是一種造血幹細（xì）胞克隆性疾病，發病率和死亡率較高（gāo）。難治性貧血(RA)是MDS最常見的類型，以貧（pín）血和輸血依賴為主要表現，病情惡化時常伴有感染、出血、免（miǎn）疫（yì）異常，部分進展轉為白血病。鑒於大多數MDS-RA患者仍不能獲得高質量長期生存的（de）現狀，尋求有效治療成為近年研究的熱點。
一項（xiàng）研究納入了MDS-RA患（huàn）者95例，治療組（A組）62例，三（sān）聯藥物治療，全反式維甲酸30 mg/m2/d，分（fèn）3次口服+活性維生素D3 0.01ug/kg/d，1次頓服+康力龍0.1mg/kg/d，分3次口服；對（duì）照組（B組）33例，用葉酸、鐵劑、化療或三聯藥物中的一到兩種。對於所有病例，均針對病情（qíng）給予必要的輸血、抗感染、營養支持治療。治療8周達到完全緩解的患者再減量維持30月，對有效的患者繼續治療，無效或複發的患者隨時終止（zhǐ）治療（liáo）。
隨訪及追蹤觀察用藥8周，白細胞及血紅蛋白（bái）與對（duì）照（zhào）組比較有顯著性差異(P=0.024，0.039)。結果見表1。

治療組用藥8周（zhōu），CR4例，PR12例，HI43例。至（zhì）研（yán）究截止，CR 16例，PR 8例，3例存活已達到8年（nián）以上。存活時間平均26.25月。對照組用藥8周，無CR，PR 3例，HI 17例。至研究截止，CR 1例，PR 2例，1例已存（cún）活9年。平均16月。

95例患者隨訪（fǎng）時間為（wéi）2-120月（yuè），平均36.52月。治（zhì）療組3年和5年的生存率為69.42％和53.72％，對照組分別為（wéi）52.23％和（hé）31.34％。

有研究顯示（shì），RA患者5和10年的白血病轉變率18％和22％。本治療組10年內有3例轉（zhuǎn）變（biàn）為白血病（bìng），提（tí）示三聯治療（liáo）可能使細胞遺傳學（xué）異常恢複正常，降低轉變（biàn）率。

該研究提示（shì），三聯藥物治療RA療效高，毒副作用（yòng）低，治療有效的機製可能為誘導分化、抗增殖、抗（kàng）凋（diāo）亡、抗血管生成、改善營養及調節免疫。該聯合治療經濟、簡便、無明顯副作用，值（zhí）得推廣。