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低劑量亞砷酸/維A酸方案用於兒童MDS患者的治療

2020-07-20 11:18:00

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目前，能夠治愈MDS的（de）唯一方法（fǎ）是造血幹細胞移植（zhí）(HSCT) ，兒童MDS HSCT的3年無病生存時間(DFS)約50%，而HSCT的治療時機尚存爭議。對暫時不能進（jìn）行HSCT的兒童MDS患者的治療目標，是以降低（dī）惡性克隆細胞的異（yì）常造血、避免其向高危險度轉化（huà）、改善疾病自（zì）然過程和（hé）改善生（shēng）活質量為主要治療目標（biāo）。
方法:
該研（yán）究納入哈爾濱市第一醫院血液兒（ér）科住院的14 例MDS患兒（ér），其中6例為非初診治療病例，既往均曾長期間斷應用CsA等藥物治療。其中11例RCC患兒的初始治療采用低劑量ATO/ATRA的誘（yòu）導緩解方案治療。ATO注射液0.08 mg/kg靜點，1次/d(最多不超過5mg/d），d1-28；ATRA片（山東中文字幕日韩一区二区三区不卡製藥）10-20mg/m2/d，分兩次（cì）口服，d1-28。3例RAEB患兒在ATO、ATRA單藥或聯合誘導緩解方案的基礎上，同時聯合應用低劑量Ara-C 5-10mg/m2/d(最多不超過（guò）10mg/m2/d) 皮下注射或靜點，d1-7或d1-14。治療時（shí）間至少達（dá）到1個療程以上（shàng），進行療效評估。
結果:
（1）14例MDS患兒的近期完全緩解（CR）6例，骨髓完全緩解（mCR）並（bìng）血液學改善（HI）2例，HI 2例，疾病穩定（SD）2例，疾病進展（PD）2例，近期臨床（chuáng）有效率為85.71%；且初診患兒的臨（lín）床療效優於非初診患兒( P<0.05) ；在12例有效患兒中（zhōng），1個（gè）療程即獲得有效（xiào）評價的病例占57.14%，起效中位（wèi）時間為1個療（liáo）程。11例（lì）RCC患兒（2）至隨訪截止時，14例患兒的中位PFS為18個月，中位OS為27.5個月。

（3）尚未（wèi）發現本方（fāng）案具（jù）有改（gǎi）變MDS 患兒異（yì）常細胞核型的作用。
（4）在14例患兒的治療中，未見明（míng）顯的毒副反應，仍有10例患兒在維（wéi）持治（zhì）療中。
ATRA是（shì）具有很強誘導分化腫瘤細胞作用的藥物。低劑量ATO/ATRA為主的誘導緩（huǎn）解方案治療兒童MDS 療效確切，具有良好（hǎo）的臨床療效及安全（quán）性，改善了患兒的生存質量。
參考文獻：
韓冰虹，王殿（diàn）智（zhì），馬軍，等. 低劑量（liàng）亞砷酸/維A 酸方案治療兒（ér）童骨髓（suǐ）增生（shēng）異常綜合征（zhēng）的臨床觀察.中國中醫藥科技（jì）.2015,22 (6):664-666.
關鍵（jiàn）信（xìn）息：
1.  該研究主要的用藥方（fāng）案為（）
A 維甲酸（suān）+亞砷酸                        B 沙利（lì）度胺+地西他濱
C 維甲酸（suān）+沙利度胺                     D 維甲酸+地西他濱

2.  該研究中14例MDS患兒（ér）的（de）臨床有效率為（）
A 85.71%      B 75%     C 25%       D 14.3%
3.該研究中（zhōng）初診患兒的臨床療（liáo）效比非初診患兒（ ）
A 好      B 差      C相當     D不清楚
答案：
1.A   2.A   3.A
的近（jìn）期臨床療效為81.82%，中危及以下患兒與高危及以上患兒臨床療（liáo）效比較差異無統計學意義(P>0.05)。